Si estás en contra de la inversión en investigación en enfermedades minoritarias, si además te opones al cultivo de plantas modificadas genéticamente y si, por último, te niegas a que se desarrollen nuevos fármacos para humanos de origen transgénico, lo mejor que puedes hacer es no seguir leyendo este post… bueno si eres de los que te alegras de que en Europa los afectados por determinadas enfermedades no puedan medicarse por la indignante e incoherente oposición de algunos grupos ecologistas al cultivo de transgénicos a lo mejor hasta disfrutas con este artículo, así que puedes quedarte.
Hace casi tres meses, el Día Mundial de las Enfermedades Raras, les prometí que esta semana, cuando casi nadie habla de ellas, la dedicaría íntegramente a divulgar los nuevos avances científicos en este difícil campo. Si en el post publicado el pasado lunes en Amazings (martes en Scientia) escribí acerca de las aplicaciones de la nanoencapsulación en la enfermedad de Niemann-Pick, hoy les traigo una de las mejores noticias que me he llevado en los últimos meses: la autorización del primer medicamento para uso humano producido a partir de plantas transgénicas y que está destinado al uso en pacientes con enfermedad de Gaucher… mola.
La enfermedad de Gaucher está considerada debido a su baja prevalencia una enfermedad rara y, al igual que la de Niemann-Pick, se incluye dentro del grupo de las lipidosis, que son enfermedades producidas por almacenamiento de lípidos. Concretamente estamos hablando de una enfermedad de almacenamiento lisosómico, de herencia autosómica recesiva, debida a un acúmulo de glucocerebrósido en órganos como el bazo, el hígado, huesos, médula ósea, riñones y otras partes del cuerpo por déficit de la enzima glucocerebrosidasa.
Los pacientes afectados por la enfermedad de Gaucher han heredado dos copias defectuosas (una de su padre y otra de su madre) de uno de sus genes, el que codifica la glucocerebrosidasa, enzima encargada de romper sustancias lipídicas. El déficit de esta enzima provoca que estas sustancias lipídicas se acumulen sobre todo en los macrófagos presentando los pacientes síntomas como anemia, agrandamiento del bazo y el hígado, dolor de huesos y articulaciones, etc.
Uno de los grandes problemas existentes para combatir la enfermedad de Gaucher es que la enzima glucocerebrosidasa presente en los medicamentos más empleados hasta ahora (Genzyme® en EEUU y Shire ® en Irlanda) se produce a partir de cultivos de células de mamífero, por lo que dichos fármacos son muy caros de desarrollar y están expuestos a la contaminación por virus y otros patógenos, factores que no son tan determinantes en el caso de que los fármacos procedieran de cultivos de células vegetales.
Concretamente en el caso de Genzyme® el gen de la glucocerebrosidasa humana se clona e introduce en células de hámster, que posteriormente se cultivan a gran escala para generar grandes cantidades de la proteína recombinante. Luego la enzima se purifica y se modifica para que se introduzca eficazmente en los macrófagos. En un principio, y a pesar de que el coste del medicamento era caro, los pacientes de la enfermedad de Gaucher vieron aumentada su calidad de vida. Sin embargo, en los últimos años los cultivos de células de hámster que se utilizan para producir la enzima glucocerebrosidasa han sufrido diversas contaminaciones víricas por lo que la compañía se ha visto obligada varias veces a detener la producción.
Pues bien, la solución a todos estos problemas parece ser que ha llegado gracias a una ¡¡zanahoria transgénica!!. Pero no, no se trata del clásico ensayo “in vitro” sino que, como les voy a contar a continuación, la Agencia Federal de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), sí de Estados Unidos, ha aprobado el primer medicamento para uso humano producido a partir de una planta transgénica y con el que combatir esta dura enfermedad.
El fármaco en cuestión, llamado Elelyso® y químicamente conocido como taliglucerase, ha sido desarrollado por científicos de la compañía de biotecnología Protalix Biotherapeutics de Israel, sí de Israel, que desarrollaron un método para la fabricación de glucocerebrosidasa, la enzima deficitaria en los afectados por la enfermedad de Gaucher, a partir de células de zanahoria modificada genéticamente. Para alcanzar su objetivo los investigadores de esta empresa clonaron el gen de la glucocerebrosidasa humana y lo introdujeron en células de zanahoria, que después cultivaban a gran escala en biorreactores basados en bolsas de plástico desechables, mucho más económicas que los correspondientes utilizados para cultivar células de mamífero.
El producto resultante, mucho más económico (aproximadamente un 25% más barato) y fácil de desarrollar que los medicamentos citados anteriormente (los cultivos de zanahoria no han sido atacados por virus potencialmente dañinos para los pacientes y además no necesitan ser modificados, puesto que al ser producido en células de planta ya presenta las características necesarias para ser captado fácilmente por los macrófagos), se inyecta en el paciente evitando la formación o la reducción de los depósitos de grasa en la enfermedad de Gaucher tipo 1, uno de los tres tipos de esta enfermedad rara y que afecta a 1 de cada 40.000 a 60.000 niños nacidos vivos.
Como hemos comentado en diversas oportunidades uno de los principales problemas de las enfermedades raras es la dificultad existente para desarrollar fármacos eficaces para la mayoría de estas enfermedades (los llamados medicamentos huérfanos) debido, entre otras cosas, a que a la industria farmacéutica no le sale rentable invertir en la I+D de productos que van destinados a grupos muy minoritarios… pero parece que en este campo las cosas van cambiando poco a poco.
De acuerdo con la información que ha aparecido en la revista financiera digital Bloomberg, las acciones de la empresa Protalix BioTherapeutics Inc. (PLX) han subido un 27 por ciento en las operaciones electrónicas, después de que la farmacéutica haya obtenido la aprobación para su entrada en el ámbito médico con el tratamiento citado y que ha desarrollado en colaboración con la multinacional Pfizer Inc. De momento, la empresa PLX ha producido suficiente enzima para los 2.000 afectados de Gaucher tipo 1 que hay en EEUU, lo que ha llenado de esperanza a mucha gente… pero claro también hay quien ya se ha manifestado en contra, como no.
Dentro de estos grupos nada reducidos de personas que se oponen podemos destacar dos sectores. Por un lado están ese grupo de “personas” que piensan que “la medicina moderna a largo plazo le hace un mal a la especie humana”. Sí, aunque no se lo crean, existen personas que en pleno siglo XXI piensan así, y lo manifiestan públicamente tal y como pueden ver en el siguiente comentario que se puede leer en mi publicación en Amazings del pasado lunes.
A las personas que “piensan” como Marco solamente me gustaría indicarles que sería bueno que leyesen el artículo publicado en Nature este mes de mayo titulado “Humans riddled with rare genetic variants” o que, como bien le ha contestado @DarkSapiens en ese mismo post, se paren a pensar que uno de los objetivos de la terapia génica es impedir que las enfermedades hereditarias pasen a la descendencia lo que va en contra de lo comentado por mi querido Marco acerca de que si “una enfermedad hereditaria es tratada a largo plazo creará generaciones enteras con esa enfermedad”… pocos disparates he oído de tal calibre. En fin…
Pero hay un segundo grupo, el que más me preocupa, al que el desarrollo de un nuevo fármaco a partir de cultivos vegetales transgénicos no le hace mucha gracia… mis amigos los ecologistas radicales. Mi posición positiva acerca de las modificaciones genéticas tanto en cultivos vegetales como animales ya la conocen suficientemente así que sobra repetirla, por lo que que hoy me gustaría hacerles una serie de preguntas a estos grupos y que están íntimamente relacionadas con mi querida zanahoria transgénica.
A ver queridos, ¿tendréis el valor de mirar a la cara a un padre de un niño afectado por la enfermedad rara de Gaucher y decirle que, aunque el medicamento ha pasado todos los estrictos controles de la FDA, es mejor que no se lo administren porque según vosotros no están comprobados sus efectos “a largo plazo”?; ¿De verdad vais a decirle a este colectivo que un fármaco de este tipo hay que prohibirlo porque según vosotros el cultivo de zanahorias transgénicas puede causar riesgos al medio ambiente aunque nadie lo haya demostrado?; ¿Seréis capaces de venirnos con el manido cuento del monopolio de las multinacionales y ahora decir que Pfizer y PLX quieren eliminar de la faz de la Tierra a las pequeñas empresas farmacéuticas? Mejor no sigo… bueno sí un poco más.
Como habrán advertido, he subrayado el hecho de que ha sido la FDA americana y una empresa israelita las que han facilitado el desarrollo del nuevo fármaco basado en cultivos transgénicos. Sin embargo, ¿qué está pasando en la Unión Europea? Pues que debido a las posiciones radicales, absurdas y sin fundamento de grupos ecologistas y determinados gobiernos, las empresas que apuestan por la biotecnología están huyendo despavoridas hacia otros países como EEUU por lo que el desarrollo y comercialización de nuevos fármacos basados en modificaciones genéticas de cultivos vegetales es prácticamente inviable.
En un post de @jmmulet se citaba como la compañía alemana BASF ha decidido cerrar toda su línea de investigación en biotecnología vegetal y desplazarla a Estados Unidos por la imposibilidad de desarrollar variedades transgénicas en Europa debida, entre otras razones, a la presión de organizaciones como Greenpeace o Friends of Earth… pero hoy traigo noticias frescas para ellos.
Ante el hecho de que en EEUU las modificaciones genéticas no estén tan perseguidas como en la UE, estas organizaciones ecologistas, que entre otras cosas han logrado que países como Francia declararan la prohibición del cultivo de transgénicos, esgrimen como argumento que la FDA americana es mucho más permisiva que la Autoridad de Seguridad Alimentaria Europea (EFSA) y que aquí jamás se aprobarían esos cultivos ni, por tanto, los fármacos desarrollados a partir de ellos.
Pues bien, según se ha sabido esta semana, y a petición de la Comisión Europea, la EFSA ha analizado la documentación presentada por Francia para justificar la prohibición de comercialización del maíz modificado genéticamente MON810 (sí, de la terrible Monsanto, ¿y qué?) sin encontrar ninguna evidencia científica que ratifique dicha decisión ya que no se han podido aportar datos científicos que demuestren riesgo alguno de esta variedad para la salud humana, animal o el medio ambiente.
El dictamen de la EFSA se suma a la declaración de noviembre de 2011 del Consejo de Estado francés, órgano consultivo supremo del gobierno, en el que catalogaba de ilegal la prohibición del cultivo de transgénicos impuesta en Francia en 2008 en base a la cláusula de salvaguarda. Además, en septiembre de 2008 el Tribunal de Justicia Europeo también catalogó esta restricción de ilícita.
¿Y ahora qué? De acuerdo con la legislación europea vigente, un Estado Miembro únicamente puede prohibir el cultivo, consumo o comercialización de organismos modificados genéticamente cuando exista una situación real de riesgo para la salud humana o animal o para el medio ambiente. Según todos los informes de las distintas comisiones y organismos oficiales no hay riesgo en ninguno de los casos previstos por la ley así que la siguiente pregunta es más que preceptiva… ¿Va a ser valiente el nuevo gobierno francés decidiendo volver a autorizar el cultivo de MON810 o volverá a inclinar la cabeza ante la presión infundada de determinados sectores?
Venga François Hollande, demuéstranos de qué madera estás hecho. Después del apoyo que en campaña dijiste que ibas a dar a la Ciencia tienes una gran oportunidad para demostrar que, a diferencia de otros, cumples tus promesas electorales.
Tú sabrás monsieur président de qué lado está la nueva Francia…de la Ciencia o de la demagogia o, lo que es lo mismo en este caso, de la ley o de la trampa.
Nota: Esta entrada participa en la XIII edición del Carnaval de la Biología organizada por el fabuloso blog «Caja de Ciencia».
SCIENTIA 
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Gran entrada, como viene siendo habitual.
A veces pienso en cómo de lejos estaríamos si la irracionalidad no campase a sus anchas, y es para deprimirse. A ver si posts como éste consiguen ayudar en algo… 🙂
Saludos.
Yo pienso, qué es más desconocimiento qué irracionalidad
Son dos usos muy diferentes de una tecnología, una para expresar una proteína que salvará vidas a un coste menor (o a un beneficio mayor) y otro muy distinto para crear un cultivo que comerá la gente sin ninguna afección. En el caso del maíz se expresa una toxina contra insectos, supongo que inocua en humanos. Es difícil valorar racionalmente el coste/riesgo/beneficio (y quien lo asume). No obstante, si Monsanto no es capaz de colocar con racionalidad el cultivo en cuestión, ya es raro, seguro que habrá presionado. Es un juego complicado con intereses no siempre ‘racionales’ por ambos bandos. La precaución es normal ¿Ha demostrado Monsanto el beneficio de este cultivo y para quién es este beneficio? El consumidor no tiene porque ‘exponerse’ sino consigue un beneficio claro.
¿Cuánto tardará el taladro del maíz en hacerse resistente?
Saludos
En el artículo está claro, pero conviene remarcarlo: la enzima está purificada a partir de cultivos celulares mantenidos en biorreactores. En ese sentido, conceptualmente indiferente de cultivos bacterianos o de levaduras (transgénicos, por supuesto), muy utilizados en la producción de proteínas de uso terapeútico e industrial. Los ecologistas más informados (que los hay) no deberían de oponerse, pues ni es una planta transgénica, ni saldrá fuera de un tanque.
Por otro lado, como investigador en biología de plantas actualmente en Francia te puedo decir que la comunidad científica francesa no espera que Hollande haga nada diferente de Sarkozy a este respecto. Por un lado, la opinión pública francesa está muy mediatizada a favor de las posturas más ecoloirracionales y por otro, el Partido Socialista Francés está aliado en muchas circunscripciones con los Ecologistas. Desgraciadamente, son malos tiempos para el debate racional y sosegado.
Saludos.
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Me parece que la opinión de Marco es de un carácter intolerablemente eugenésico.¿No deben sobrevivir los chiquillos con enfermedades raras? Si al tal Marco le naciera un hijo con la enfermedad de Gaucher o cualquier otra que pudiera tener tratamiento, ¿acaso iba a decir que no quiere que traten a su hijo porque si el mismo llega a edad fértil tendría a su vez hijos enfermos que empeorarían la especie?¡Es vergonzoso!
Me ha encantado tu post y la explicación que has dado de las zanahorias transgénicas. Los avances están para que se utilicen, no para que se abandonen mirando hacia otro lado por cuestiones pseudoecologistas.
Mientras sigan gobernándonos gobiernos ajenos a la ciencia seguirán imponiendo la imagen del partido ante la racionalidad, por mucha información que les demos. No obstante, nuestro deber sigue siendo darles información, qué remedio nos queda. Hoy me dijo una profesora que todos sus alumnos prometedores se metían a ciencias y acababan aislados y sin influencia política, ¿será verdad? ¿seremos sólo un grupo de freaks incomprendidos?
Muy buen post, como siempre 😉
Me gusta y lo comparto. Gracias por tu esfuerzo en la divulgación de la CIENCIA con mayúsculas, porque las speudociencias abundan y son las que más llegan al público en general.
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No tengo idea de ciencia pero me ha encantado descubrirte porque te leo y me entero! Es tan difícil encontrar genios que sepan comunicar sus conocimientos al resto de mortales. En cuanto al tema de transgénicos he de decir y creo que un poco haciéndome eco de tantos ignorantes como yo que casi siempre nos quedamos con lo que oímos o leemos en los medios y que casi nunca nos molestamos en profundizar y contrastar. Hoy en día cualquiera dice saber de cualquier cosa porque recibimos información de todo. Lo que no sabemos es de que «color» es cada noticia escuchada. A mis 43 años ya he escarmentado (o eso creo) y cada vez que me cuentan milagros o tragedias procuro informarme. Es por esto que he aparecido aquí aunque mi curiosidad primera no fueran los transgénicos sino el resveratrol. De una cosa me he ido a otra y el caso es que me ha enganchado tu espacio. Ahora no me queda más remedio que seguir profundizando sobre transgénicos porque tu artículo ha despertado mi curiosidad. Si es verdad todo lo que dices es muy lamentable que el 90% del planeta estemos aborregadamente convencidos de que los transgénicos son perjudiciales y no haya voz con la suficiente potencia de mostrarnos lo contrario. Cada vez veo con más claridad cuales son los intereses de las personas que gobiernan el mundo y cada vez siento más perplejidad ante el pasivismo de los individuos que la poblamos.
Gracias por compartir tu sabiduría y por el tiempo dedicado a leerme si es que lo haces.
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Ante todo quería decir varias cosas:
1-Me parece muy bien que se use la ingeniería transgénica para que gente con esta enfermedad pueda tener un medicamento, pero tampoco comparto el hecho de que intentes demonizar a los ecologistas radicales porque en parte tienen razón y me explico. Todo depende de en qué clase de manos caiga este tipo de tecnología, hay buenos usos como el que has expuesto y no me opongo para nada (ojo que tengo una pregunta que hacer también al respecto) pero hay otras como Monsanto (voy a poner un ejemplo) que realiza prácticas que ponen riesgo al medio ambiente, hace unos años, Monsanto, sacó maíz modificado transgénicamente que se denomina Terminator, porque presenta la propiedad de que este maíz (supongo que con otras mejoras) puede dar hijos, pero no dar nietos, es decir, sólo hasta la segunda generación. No hay problema, el agricultor puede decidir perfectamente si quiere usar semillas de variedades propias del lugar o bien usar las Terminator, el conflicto viene a la hora de la polinización. ¿Cómo controlas eso? Porque puede ir perfectamente un polinizador de un campo a otro y que pueda hibridar con una variedad no Terminator, por lo tanto, a la larga ése agricultor que decidió en su momento no usar este tipo de semillas se verá forzado a comprar las semillas Terminator porque Monsanto se ha cargado su producción. Y ahí sí que hay daño al medio ambiente y para las personas ya que estás atentando contra su sustento, aquí va mi pregunta ¿cómo se controla el cultivo para evitar que las zanahorias transgénicas no fecunden a las que no están modificadas? Ojo, aunque no lo parezca, puede tener repercusión porque si por ingeniería transgénica yo hago que se exprese constitutivamente una proteína, esto tiene un gasto energético que puede ser desfavorable y producir que tenga más susceptibilidad a un fitopatógeno y que se lo acabe cargando.
2-Marcos, es una de esas personas a las que se denomina eugenésicos, y como supongo que muchos sabremos sus ideas no distan mucho del nazismo. Además, de no medicar a estas personas, la mutación podría seguir en la población, no es tan fácil erradicar una enfermedad hereditaria, si por algún casual (espero que no) nos diera por matar a todos los que expresan la enfermedad (homocigóticos recesivos) necesitaríamos un montón de tiempo (en mi clase me hablaron del albinismo y salía que se necesitaban 12 mil años para poder erradicar esa enfermedad, si alguien tiene interés puedo colgar los cálculos xD)
Para acabar y no quiero ser demagógico ni nada por el estilo, Francia también está recortando en ciencia (lo vi de refilón en una revista científica de la biblioteca) así que no se en donde ni cuanto, pero creo que es un dato también a tener en cuenta.
Totalmente de acuerdo contigo, «Pikachuenfurecido».
Jose, vaya por delante mi gratitud y mi admiración por tu blog, del cual soy fiel seguidora desde que conocí su existencia. Sin embargo, del mismo modo que no me gusta que me mientan y me manipulen con fines comerciales a la hora de comprar un yogur, tampoco me gusta que lo hagan con los transgénicos, especialmente a la vista de las terribles consecuencias que están acarreando para muchos campesinos y para otros cultivos. Dicho sea de paso, este (la soberanía alimentaria) es uno de los principales argumentos que esgrimen los ecologistas y, en mi opinión, por desgracia plenamente demostrado en muchos lugares. Si es irracional rechazar los transgénicos sin conocimiento de causa, no lo es menos criticar esa irracionalidad sin dar apenas explicaciones.
Jose, como necesito saber por qué es un temor tan «irracional» rechazar los transgénicos destinados a la alimentación y a la producción de biocombustibles (los usos médicos me parecen absolutamente loables, siempre que sea bajo control), espero con verdadero interés que escribas un artículo sobre estos productos en el que analices todo lo siguiente aportando datos no financiados por entidades con intereses comerciales en el tema –lo cual ya adelanto que no es tarea fácil–:
a) los argumentos estrictamente científicos en que te basas para defenderlos, ya que much@s carecemos de formación suficiente para forjarnos una opinión con pleno conocimiento de causa;
b) su verdadera inocuidad para el consumo alimentario (lo siento, pero el simple argumento de que los perjuicios de X no están demostrados no me vale, debido a los intereses comerciales que hay en juego);
c) hasta qué punto supone verdaderamente una mejora a largo plazo para la producción agrícola y cuál es su utilidad en medicina y en otros ámbitos;
d) las políticas comerciales que se están aplicando para venderlos y sus repercusiones.
Si un yogur merece una encendida y detallada argumentación en contra de la manipulación publicitaria con fines comerciales (campaña en la que estoy de tu parte y que te agradezco enormemente), como científico que eres, estarás conmigo en que los transgénicos merecen ese análisis con mayor motivo si cabe. Sé que puede ser muy laborioso y que estás harto del tema, pero si lo explicas detalladamente de una vez por todas, aunque sea en varios artículos, creo que harás un gran favor a la ciencia a la que tanto amas y a tus lectores. Un artículo así no puede faltar en un blog como este.
Tu comentario es incorrecto. Nunca se produjo un cultivo con gen Terminator. Existe la patente que Monsanto compro pero nunca se ha usado. Otro bulo de los «ecologistas». Por otra parte todos los híbridos, que en maíz son mayoría, o sea que son estériles. Y no los vende Monsanto sino todas las semilleros y tambien para «orgánicos».
Israel ni EEUU no ratificaron el protocolo de Cartagena, por tanto esas zanahorias a lo mejor no cumple con los requisitos de seguridad de citado protocolo: http://bch.cbd.int/protocol/parties/#tab=0
Parece ser que no es un cultivo liberado pero como todo si hubiera un problema de contaminación ambos países sería castigados de forma externa como pasó con las contaminaciones de maíz y arroz en EEUU cerrando aduanas.
Ciencia es crear OMG, lo que no es ciencia es liberarlos al medio ambiente como si nada.
http://www.fao.org/docrep/003/x9602s/x9602s07.htm
Amigo JM, pero ¿qué tiene que ver esta zanahoria MG con la liberación al medio de OMGs, que es a lo que nos oponemos esos a los que tu llamas ecologistas (no sé si considerarme radical)? ¿Acaso estas zanahorias se plantan en una huerta? Tú lo has expresado bien: «Para alcanzar su objetivo los investigadores de esta empresa clonaron el gen de la glucocerebrosidasa humana y lo introdujeron en células de zanahoria, que después cultivaban a gran escala en biorreactores basados en bolsas de plástico desechables, mucho más económicas que los correspondientes utilizados para cultivar células de mamífero.» Eso es como la insulina humana fabricada por bacterias. Nada que objetar. Yo no sé si hay otros radicales que niengan hasta los cultivos en biorreactores. Pero ese no es debate en Europa. Y creo que lo sabéis bien los que os dedicáis a divulgar Ciencia. Y no está mal. Buena entrada salvo en lo que respecta ea esta confusión ¿interesada?
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